CRISPR-Cas9 기반 신경 퇴행성 질환 타겟팅을 위한 in vivo 유전자 교정 전략

CRISPR-Cas9 시스템을 이용하여 살아있는 신경 세포(in vivo) 내에서 유전적 변이를 직접 교정함으로써 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 질환의 근본적인 원인을 해결하려는 첨단 치료 접근법이다.

최신 적용 사례 및 플랫폼

• AAV 전달 시스템 최적화: Cas9 유전자와 가이드 RNA(gRNA)를 Adeno-associated virus (AAV) 벡터에 탑재하여 뇌 조직에 높은 특이성으로 전달하는 기술이 주요 과제이며, 이는 타겟 신경 세포에 대한 효율적인 유전자 도입을 목표로 한다.
• Base Editing 및 Prime Editing 활용: 기존의 이중 가닥 절단(Double-strand break) 위험을 최소화하기 위해, 단일 염기 치환만을 수행하는 Base Editor나 원하는 염기 서열을 삽입할 수 있는 Prime Editor와 같은 정교화된 변형체가 신경 세포 교정에 적극적으로 활용되고 있다.

이러한 전략은 단순히 증상을 완화하는 것을 넘어, 유전적 취약성을 가진 환자들에게 잠재적인 근본 치료 옵션을 제공하며, 현재 다양한 임상 전 단계 연구가 진행 중이다.